キャンサースキャンのテクノロジー本部に所属し京都大学研究員でもある藤岡裕平および三澤大太郎と、京都大学大学院医学研究科／広島大学大学院医系科学研究科の福間真悟教授との共著論文「Pretrained Medical Representations for the Practical Screening of Drug Repositioning Candidates*1」が、機械学習分野のトップカンファレンス ICML 2026*2 のワークショップ「AI for Science」に採択されました。本ワークショップは2026年7月11日（土）に韓国で開催され、本論文の内容を発表いたしました。
研究背景
レセプトデータ（医療費の請求に関するデータ）や電子カルテに含まれる診断・処置・処方などの「医療コード」は、患者の状態を表す豊富な臨床情報を持っています。近年、これらのデータから機械学習によって「医療表現（医療データの意味をとらえた数値ベクトル）」を学習し、疾患予測などに活用する研究が進んでいます。しかし、その応用をドラッグリポジショニング（既存薬の新たな効能を探る取り組み）のような「科学的仮説の発見」に広げるには課題が残されていました。広く使われている BERT という手法では、(1) 医療コードがもつ階層構造（ICD-10などの分類体系）を十分にとらえられない、(2) 細分化された膨大なコードを予測する学習が非効率である、(3) 診断と治療の複雑な相互関係を明示的に扱えない、という3つの限界があったためです。
研究概要
本研究では、これらの限界を解決する新しい統合的な事前学習の枠組みを提案しました。医療コードの階層構造をとらえる「階層的サブトークン集約（HSA）」、学習を効率化する「部分マスキング（PM）」、診断と治療の相互参照をとらえる「クロスリファレンス（CR）機構」の3つを組み合わせています*3。さらに、推論時に表現を制御する「タスク適応型表現アプローチ（TARA）」を導入し、仮説の「生成」と「優先順位づけ」という目的に応じて最適な表現を使い分けられるようにしました。国内の約500万人規模の匿名化されたレセプトデータベースから抽出した数万人規模のデータセットを用いて実験を行い*4、(1) 事前学習、(2) 認知症発症・入院の予測、(3) アルツハイマー病（AD）を対象としたドラッグリポジショニングの3つのタスクで有効性を実証しました。
研究結果
提案手法は、事前学習タスクで正解率 0.5867 を達成し、従来モデル（BEHRT 0.1840、MED-BERT 0.2553）を大きく上回りました。認知症発症の予測でも PR-AUC が 10% 以上向上しています。ドラッグリポジショニングでは、論文などの外部知識に頼らずデータのみから、保護的な関連が報告されている薬剤（ピタバスタチン、カンデサルタンなど）を再発見することに成功しました。さらに TARA を適用した優先順位づけにより、多重検定の補正後もカンデサルタン、ビルダグリプチン、ピタバスタチン、ロキソプロフェンの4剤が有力な仮説として抽出されました。本研究は、コストの高い因果推論を行う前に有望な候補を効率よく絞り込む「実用的なスクリーニングの枠組み」を確立したものであり、医療分野に限らず、構造化データからの仮説発見へ広く応用できると期待されます。なお、本成果は因果効果を示すものではなく、あくまで仮説の生成と優先順位づけを目的としたものです。
*1 原題：Pretrained Medical Representations for the Practical Screening of Drug Repositioning Candidates（論文 URL は公開後に掲載予定）
*2 ICML（International Conference on Machine Learning）2026 AI for Science ワークショップ。2026年7月11日（土）開催（韓国時間 8:00～17:00）。
*3 HSA＝Hierarchical Sub-token Aggregation、PM＝Partial Masking、CR＝Cross-Reference。手法の全体像は次ページ図 1を参照。
*4 計算コストを抑えつつ、概念実証として検証を効率的に行うため、データベースから一部のデータを抽出しました。
【参考図】
図1：提案手法の概要。医療コードの階層構造をとらえる HSA、学習を効率化する PM、診断と治療の相互関係をとらえる CR 機構で構成される。
図2：提案モデルの表現を用いた薬剤スクリーニングの結果。左図：マッチング後は全 256 次元で共変量がよく調整されている（しきい値 0.1 以下）。右図：推定されたオッズ比（OR）の分布。保護的な関連を示す候補（青）が左側に集中している。
図3：TARA による傾向スコア分布の変化（カンデサルタンの例）。TARA の適用 (右の図) により処方群と対照群の重なりが改善し、より頑健な仮説の優先順位づけが可能になる。